Минздрав России разрешил провести клинические исследования оригинального генотерапевтического препарата для терапии спинальной мышечной атрофии. Лекарство является первой отечественной разработкой такого уровня. Российское лекарство позволит расширить возможности лечения детей со СМА.
В биотехнологической компании Biocad рассказали, что в клиническом исследовании смогут принять участие дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. По предварительным данным, речь идет о 12 пациентах.
Препарат ANB-4 основан на заместительной генотерапии. С его помощью в клетки человека доставляются копии "здорового" гена SMN1. Белок позволяет на годы предотвратить развитие СМА.
Отмечается, что препарат основан на самых последних достижениях генной терапии. Так же работает и "Золгенсма" — лекарство, которое производит швейцарская компания. Один укол этого препарата стоит около 160 миллионов рублей.
Разработчики отечественного лекарства надеются на то, что с его помощью получится исправить поврежденный ген у новорожденного благодаря всего одной инъекции.
В настоящее время препарат опробован на животных.
Ранее стало известно, что после приема швейцарского лекарства "Золгенсма" в России и Казахстане умерли двое детей. В настоящее время идет проверка, которая покажет, связаны ли летальные исходы с применением препарата.
